成年人的骨髓是人體最大組織之一，1600～3700克，平均為2800克，占體重的3.5～5.9%。骨髓有造血、免疫和防御機能。

       造血干細胞是能自我更新、有較強分化發育和再生能力、可以產生各種類型血細胞的一類細胞。造血干細胞來源于紅骨髓，可以經血流遷移到外周血液循環中，不會因獻血和捐獻造血干細胞而損壞造血功能。

       正常人的造血干細胞通過靜脈輸注到患者體內，重建患者的造血功能和免疫功能，達到治療某些疾病的目的，此一過程既為造血干細胞移植。

     根據造血干細胞來源可分為骨髓造血干細胞移植、外周血造血干細胞移植、臍帶血造血干細胞移植。

       造血干細胞移植可用于治療腫瘤性疾病如：白血病、某些惡性實體瘤等，以及非腫瘤性疾病如：再生障礙性貧血、重癥免疫缺陷病、急性放射病、地中海貧血等。